2023年11月16日

(彭博社)——抗癌药物Folotyn是美国最昂贵的药物之一，14年前获得了美国监管机构的短期批准，用于治疗一种罕见的淋巴瘤，但官员们仍然没有确凿的证据证明它有效。

获准通过“加速审批”途径销售药物的公司应该及时进行后续研究，以确认其药物的有效性。但根据他们与监管机构通信的摘要，Folotyn的前任和现任所有者已经将完成这项工作的最后期限推迟了至少10次。Folotyn现在是Acrotech Biopharma的一种药物。Acrotech预计要到2030年才能完成这项研究。

像这样的例子给美国食品和药物管理局带来了压力。周四，该机构将举行关于Folotyn和另一种于2014年通过加速途径批准的淋巴瘤药物Beleodaq的公开听证会。这种药物也属于Acrotech公司，要到本十年末才会有最终数据显示其有效。

FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur在小组会议上表示，该途径旨在使患者受益，而不是作为“制药行业的激励计划”。

加速审批途径——FDA接受较小的、不太确定的研究，而不是通常需要的更大规模的试验——已经让一些公司赚了数十亿美元。根据GoodRx的数据，虽然Acrotech的药物并非如此，因为它们治疗的是一种罕见的癌症——外周t细胞淋巴瘤，但Folotyn每年的费用约为90万美元。该公司指出，自2022年1月以来，该药已经四次涨价。

彭博新闻社(Bloomberg News)今年早些时候的一项调查发现，26种加速批准的药物要么延迟了验证试验，要么落后于计划，但不是因为公司提交了一些数据而被描述为“延迟”。根据周四会议前发布的FDA简报材料，截至上个月，包括Folotyn和Beleodaq在内的12种加速批准的癌症药物被列为延迟试验。

去年年底通过的一项法律赋予了FDA更大的权力，当试验失败或没有及时完成时，它可以强制药品退出市场。但在周四会议之前公布的简报材料显示，该机构并不考虑取消Folotyn或Beleodaq，因为患者几乎没有其他选择。

FDA发言人拒绝在周四的会议前发表评论。

缺失的数据

这次公开会议显示了FDA对解决1992年建立的加速途径问题的新兴趣。这对于快速将HIV药物提供给患者至关重要，但从那以后，它已成为制药商在完成可能花费数百万美元的大型、漫长试验之前获得批准的一种常见方式。彭博社(Bloomberg)的一项分析显示，在某些年份，超过20%的新药是以这种方式进入市场的。

批评人士说，当加速批准的药物未能显示出对患者的益处，或者当研究尚未完成时，FDA一直行动迟缓。

乔治城大学医学中心(Georgetown University Medical Center)药理学教授阿德里安娜·富格-伯曼(Adriane fuh - berman)在电子邮件中说:“将验证性试验推迟数年或数十年，意味着制药公司可以从测试不充分的药物中获利，直到它们的市场独占权耗尽。”

当一种药物成为仿制药时，制药公司就更不可能做研究来证明它有效了。“公众从来没有发现是否利大于弊，甚至药物是否有效，”富格-伯曼说。

加拿大女王大学肿瘤学副教授Bishal Gyawali说，如果药物继续在市场上“公然无视及时提供验证数据”，那就发出了错误的信息。

扩展请求

187种具有加速途径清除功能的抗癌药物中，约有三分之一正在等待证明其临床效益的研究。FDA的文件显示，在这些药物中，Folotyn和Beleodaq的试验被推迟的时间最长。该机构引用了多年前最初的肿瘤缩小试验中“有临床意义的活动”作为它没有推动撤回这些试验的原因。

据听证会文件显示，印度Aurobindo制药有限公司的子公司Acrotech表示，它致力于迅速完成必要的研究。该公司将“意想不到的延误”归咎于几个问题，包括一些研究的注册速度缓慢，该公司在2019年从另一家公司购买了这些药物，以及Covid-19大流行。Acrotech没有回复请求置评的电子邮件。

Folotyn最初属于Allos Therapeutics公司。起初，FDA给了该公司6年和8年的时间来完成两项大型试验。一个应该有549个病人。根据clinicaltrials.gov的数据，到2014年，也就是Allos被卖给Spectrum Pharmaceuticals的两年后，只招募了大约20名患者。

2014年，FDA允许Spectrum放弃旧的试验，从头开始一项新的试验，评估Folotyn和它的新药Beleodaq对同一类型癌症的疗效。从那时起，Spectrum和Acrotech已经提议将这两种药物的试验时间延长至少30次。该机构已经发出了十几次“不合规”信函。听证会简报文件显示，主要的确认性审判上个月才开始。

在周四的会议上，FDA的外部顾问将被要求讨论Acrotech提出的2030年完成这项试验的时间表是否“合理”。该小组被称为肿瘤药物咨询委员会，也将被要求考虑及时完成的策略，以及未来加速批准的经验教训。

由于FDA并没有要求将这两种药物从市场上撤下，所以不清楚该机构会怎么做，如果有的话，如果有进一步的延误。

——在比尔·豪伯特的协助下。

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